多发于40岁以上，特别是60岁以上的老人，MM临床表现多样，主要有贫血、骨痛、肾功能不全、感染、出血、神经症状、高钙血症、淀粉样变等。

适应症
1.适用于多发性骨髓瘤的姑息治疗和卵巢不可切除的上皮癌缓解治疗。
2.单一治疗或与其他药物联合用药，对于部分晚期乳腺癌病人有显著疗效；还曾作为外科治疗乳腺癌的辅助药。
3.对部分真性红细胞增多症病人有效。

临床应用治疗适应症：
慢性白血病；恶性淋巴瘤；动脉灌注可用于治疗肢体恶性黑色素瘤、软组织肉瘤及骨肉瘤；大剂量给药用于造血干细胞移植的预后处理。

用法用量
马法兰具有骨髓抑制作用，因此在治疗期间，必须频繁监测血象（包括血细胞计数、血红蛋白、白细胞计数和差异），必要时暂缓用药或调整剂量。应在熟悉药物作用和有经验的医生的监督下使用。
成人口服用药：口服马法兰的吸收是易变的，为了确保达到可能的治疗水平，需谨慎增加剂量，直到出现骨髓抑制作用为止。
多发性骨髓瘤：每日口服剂量为6mg（3片），可以一次给予全部日剂量，根据需要，大约每周一次的血液计数调整剂量，治疗2—3周后，停药4周。在此期间，应仔细观察血球计数，当白细胞和血小板计数增加时，可设定每天2mg维持剂量服用。
卵巢腺癌：0.2mg/kg/天，连用5天，每4—8周或外周血象恢复时给予下一个疗程治疗；也可静脉注射治疗。
晚期乳腺癌：0.15mg/kg/天或6mg/m2/天，连用5天，6周后重复下一个疗程，若出现骨髓毒性时应减低剂量。
真性红细胞增多症：
诱导缓解期：6—10mg/天，连用5—7天，之后2—4mg/天，直至能满意的控制症状。
维持剂量：每周一次，一次2—6mg，治疗期间必须对患者仔细、谨慎地进行血象监测，根据血细胞计数结果，适当调整剂量。

药物机理
马法兰是双功能烷化剂，细胞周期非特异性抗肿瘤药，可与DNA及RNA发生交叉联结，也可抑制蛋白质的合成，对静止和快速分裂的肿瘤细胞均具有活性。
骨髓瘤临床试验
一项双臂随机试验比较了泼尼松+静脉注射马法兰与泼尼松加口服马法兰治疗骨髓瘤的疗效。
试验共招募了310名骨髓瘤患者，107名患者被随机分配至口服组（口服7天马法兰， 0.15mg/kg/天，随后当WBC开始升高时，调整为0.05mg/kg/天），203名患者被随机分配至静脉注射组（静脉注射马法兰16mg/m²,每2周*4（治疗超过6周），然后每4周给予相同的剂量）。
两组患者均接受口服泼尼松0.8mg/kg/天，并在6周内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第22周患者总体回应率。

试验结果显示，口服组患者风险降低58%，静脉输液组为44%。在第22周时，口服马法兰组中，可评估患者为100名，44%（44名）患者疾病回应，注射组中，可评估患者195名，38%（74名）患者疾病回应。

不良反应
在安全性方面，静脉注射组中28%的患者出现严重骨髓毒性，口服组中11%的患者出现严重骨髓毒性。
最常见的血液系统不良反应为骨髓抑制，表现为白细胞及血小板计数下降和贫血，约给药后2—3周降至最低值，停药4—8周可恢复正常。
消化系统不良反应为服用大剂量药物数小时有恶心，呕吐、腹泻及食欲减退。
其他不良反应包括肺纤维化（包括致命的）和间质性肺炎，皮肤过敏，斑丘疹，血管炎，脱发和溶血性贫血，多个疗程后还发生了过敏反应，包括荨麻疹，水肿，皮疹和罕见的过敏反应。

注意事项
1.多见恶心、呕吐及食欲减退，一般持续2—4天。
2.出现血细胞和血小板下降，一般在给药后2—3周最低，4—8周恢复正常。
3.长期使用有致癌风险，因此一定要谨遵医嘱用药。
4.对性腺有一定影响，注意调整剂量。
5.孕妇，肾功能不全，有痛风史，泌尿系结石患者慎用。
6.近期患过水痘，带状疱疹者禁用。
7.用药期间注意检查白细胞、血小板、尿酸、肌酐、尿素氮。